Журнал клинических испытаний
Открытый доступ

Абстрактный

Влияние глубокой стимуляции внутреннего бледного шара на качество жизни молодых пациентов с дискинетическим церебральным параличом (STIM-CP): проспективное одногрупповое многоцентровое исследование с двойным слепым перекрестным наблюдением в течение 12 месяцев

Анн Кой, Андреа А. Кюн, Анн ван Ризен, Юлиус Хюбль, Рудольф Коринтенберг, Фолькер А. Коенен, Иоахим К. Краусс, Андреас Влох, Делия Лоренц, Мартин Хойсслер, Альфонс Шнитцлер, Ян Веспер, Франсуа Алеш, Вальтер Лемахер, Йорг Мюллер, Гунтрам Борк, Карстен Витт, Тобиас Боймер, Штеффен Бервек, Себастьян Шредер, Юрген

Введение: Глубокая стимуляция мозга внутреннего бледного шара (GPi-DBS) может быть эффективна у пациентов с дискинетическим церебральным параличом (ДЦП), но исход с точки зрения тяжести дистонии часто менее выражен и более изменчив по сравнению с пациентами с наследственной моногенной дистонией. Несколько опубликованных серий случаев, охватывающих ретроспективные данные, показали, что GPi-DBS связана с благоприятными результатами качества жизни, даже у пациентов без изменений в BFMDRS, что предполагает, что использование только клинических шкал оценки может не отражать все эффекты DBS, особенно у пациентов с приобретенными формами дистонии, такими как дискинетический ДЦП. Однако нет проспективных данных об эффектах DBS у детей.
Мы предполагаем улучшение качества жизни с помощью GPi-DBS. Поэтому в качестве основного параметра результата выбрано среднее изменение в опроснике CPCHILD от исходного уровня до 12 месяцев. Вторичные параметры результата включают тяжесть дистонии, двигательную функцию, речь, настроение, когнитивные функции, боль и качество жизни лиц, осуществляющих уход, до и в течение 36 месяцев после имплантации.
Методы: Это перспективное одногрупповое исследование для изучения эффектов GPi-DBS у молодых пациентов с дискинетическим ДЦП. 20 пациентов в возрасте от 7 до 18 лет будут набраны в многоцентровых условиях. Через 12 месяцев после имплантации электрода пациенты рандомизируются двойным слепым перекрестным методом в две группы: одна группа начинает с постоянной стимуляции, в другой группе стимуляция отключается. Через 24 часа они меняют настройки стимуляции. Тяжесть дистонии будет оцениваться в конце каждой фазы.
Мы предполагаем улучшение качества жизни с помощью GPi-DBS. Поэтому в качестве основного параметра результата выбрано среднее изменение в опроснике CPCHILD от исходного уровня до 12 месяцев. Вторичные параметры результата охватывают тяжесть дистонии, двигательную функцию, речь, настроение, когнитивные функции, боль и качество жизни лиц, осуществляющих уход, до и в течение 36 месяцев после имплантации.
Обсуждение: Это первое перспективное исследование, изучающее влияние GPi-DBS на двигательные и недвигательные исходы в когорте исключительно педиатрических пациентов в многоцентровых условиях. Кроме того, будут получены долгосрочные данные об эффектах и ​​побочных эффектах GPi-DBS у молодых пациентов с дискинетическим церебральным параличом.