Журнал клинических испытаний
Открытый доступ
ISSN: 2167-0870
ISSN: 2167-0870
Брутман Баразани Т., Барг А.А., Башари Д., Данин-Крейзельман М., Кенет Г., Сарина Леви-Менделович*
Введение: Поскольку первые продукты генной терапии гемофилии были недавно одобрены Европейской комиссией (ЕК) и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), понимание страхов, ожиданий и ознакомление с данными пациентов представляет большой интерес. Нашей целью было изучить знания и опасения наших пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними, относительно генной терапии и какие заблуждения существуют.
Методы: У 100 пациентов с тяжелой формой гемофилии и лиц, осуществляющих уход за ними, была собрана анкета, включающая 18 вопросов для оценки демографии, истории/лечения гемофилии, знаний, страхов и ожиданий относительно генной терапии гемофилии.
Результаты: Сто анкет заполнили 65 пациентов и 35 родителей (основные опекуны пациентов), медианный возраст которых составил 36 лет (18-75 лет). Пятеро из респондентов ранее получали продукт генной терапии для лечения гемофилии, поэтому они ответили на модифицированную анкету. Наибольшее беспокойство участников вызвало то, что недостаточно данных относительно осложнений и возможного повреждения печени. Только 50/95 знали, что модифицированная генная терапия аденоассоциированными вирусами (AAV) повлияет только на пациента, проходящего это лечение. Удивительно, но 21/95 считают, что мутация будет исправлена, и поэтому гемофилия не будет передана их потомству после генной терапии. Интересно, что среди пациентов с гемофилией А подгруппа пациентов, получавших лечение эмицизумабом, имела больше знаний и более реалистичные ожидания.
Обсуждение и заключение: Хотя большинство пациентов имеют информацию о генной терапии, их понимание ограничено. В заключение, это исследование подчеркивает необходимость работы с пациентами, их семьями и фармацевтическими компаниями с целью создания лучших образовательных ресурсов в отношении генной терапии.