Журнал клинических испытаний
Открытый доступ

Абстрактный

Моделирующее исследование для оценки точности и достоверности слепых независимых централизованных обзоров выживаемости без прогрессирования в клинических испытаниях по лечению рака

Валович Р., Жирарди В. и Дуань Ф.

Цель: Моделировать влияние точности и прецизионности на коэффициенты риска, размер выборки и общую стоимость исследования в исследованиях выживаемости без прогрессирования (PFS) с использованием различных парадигм слепого независимого обзора (BICR).
Метод: Время PFS моделировалось на основе модели роста опухоли с использованием медианы 180 дней в группе лечения; контрольная группа варьировалась в соответствии с коэффициентами риска (HR) от 0,7 до 0,85. Ложноположительные результаты добавлялись для различной точности (1-ложноположительный показатель), а логнормальное распределение погрешности измерения использовалось для различной точности. Точность локальной оценки (LE) 70% и стандартное отклонение погрешности измерения 0,30 сравнивались с различными парадигмами BICR с различной точностью и точностью (т. е. точность = 70,90% и точность .30,.25,.20).
Результаты: По сравнению с LE все парадигмы BICR снизили общие затраты на исследование на $ 0,0037 - 26,6,3×106 и размеры выборки на 12-435, причем величина эффекта была наибольшей при более высоких HR, более высокой точности и меньшей ошибке измерения.
Заключение: Наше исследование показывает, что для исследований с PFS, основанных на радиологической оценке, BICR может быть экономически эффективной стратегией за счет снижения размеров выборки и затрат на исследование. Что еще более важно, исследование дает количественное указание на то, как изменение точности и прецизионности может изменить прогнозы размера выборки и стоимость исследования.