Передовые методы в биологии и медицине
Открытый доступ

Абстрактный

Достижения в терапевтических подходах, использующих РНК-интерференцию как инструмент подавления генов

Бурчин Тезджанлы Каймаз и Букет Косов

За последние несколько лет подавление генов с помощью РНК-интерференции стало весьма перспективной технологией в области биомедицины и наук о жизни. При таком подходе в клетки вводятся небольшие интерферирующие молекулы РНК, которые специфически связываются с транскриптами целевых генов и расщепляют их, тем самым вызывая полную или частичную потерю функции гена, т. е. включающие нулевые или гипоморфные фенотипы. Вот почему в последнее время стало проще и быстрее получать и характеризовать гены, связанные с заболеваниями и/или прогрессированием заболеваний. В этом обзоре будут обсуждаться открытие подавления генов с помощью РНК-интерференции, его молекулярный механизм, оптимальные принципы проектирования малых интерферирующих РНК, преимущества и барьеры РНК-интерференции как инструмента подавления генов и, наконец, его терапевтическое применение с результатами в некоторых клинических испытаниях с будущими аспектами, включая онколитические вирусы.