Журнал клинических испытаний
Открытый доступ
ISSN: 2167-0870
ISSN: 2167-0870
Боладжи Эммануэль Эгбевале
Предыстория/цели: В испытаниях с оценкой непрерывной переменной результата после лечения оценки размера выборки обычно не используют существующую информацию об уровнях дисбаланса исходного уровня и корреляции (r) между оценками переменной результата до и после лечения. В результате в сценариях испытаний, где дисбаланс действительно существует, может быть указано больше или меньше единиц выборки, чем требуется, что создает этические проблемы и проблемы, связанные с эффективным дизайном испытания. Это имитационное исследование направлено на количественную оценку относительных размеров выборки, требуемых на разных уровнях экспериментальных условий, включая дисбаланс исходного уровня для статистических методов дисперсионного анализа ANOVA, анализа изменений оценки CSA и анализа ковариации ANCOVA.
Методы: В целом было оценено 126 гипотетических испытаний, каждое из которых содержало данные, смоделированные с использованием нескольких комбинаций уровней эффекта лечения, корреляции между показателями до и после лечения, направления и величины исходного дисбаланса.
Результаты: Независимо от размера и направления дисбаланса исходной линии и уровня эффекта, который необходимо определить, CSA по сравнению с ANOVA требует того же размера выборки при r=0,5, требует меньше единиц выборки при r>0,5 и больше единиц выборки при r<0,5. Независимо от уровня дисбаланса исходной линии, в зависимости от уровня корреляции, сокращение требуемого размера выборки может достигать более 50% от исходного для спецификации ANCOVA.
Выводы: Исследователи должны использовать априорную спецификацию корреляции в оценках размера выборки и стремиться сообщать информацию о наблюдаемом уровне корреляции в своих испытаниях. Такая информация имеет решающее значение для будущего дизайна эффективных клинических испытаний.