Разработка лекарств: открытый доступ
Открытый доступ

Абстрактный

Оценка относительной стоимости целевого дизайна по сравнению с нецелевым дизайном для рандомизированных клинических испытаний

Ю-Дженн Ву, Чи-Тянь Чен, Сяо-Хуэй Цоу и Чин-Фу Сяо

Все больше исследований показывают, что генетические детерминанты могут опосредовать изменчивость среди людей в ответе на препарат, и, таким образом, некоторые терапевтические средства могут принести пользу только подгруппе пациентов. Геномные технологии, такие как секвенирование ДНК, профилирование транскриптов мРНК и сравнительная геномная гибридизация, предоставляют биомаркеры для прогнозирования того, кто с наибольшей вероятностью отреагирует на данный препарат, и, таким образом, дают возможность проводить целевые клинические испытания с правом на участие, ограниченным подгруппой пациентов. В этой статье мы оцениваем относительную стоимость целевого дизайна по сравнению с нецелевым дизайном для рандомизированного клинического испытания фазы III, сравнивая новое лечение с контролем. Наше исследование показывает, что эффективность целевого дизайна критически зависит от разницы в эффекте лечения между подгруппами пациентов, доли целевых пациентов в популяции, эффективности диагностического анализа и относительной стоимости скрининга по сравнению с расходами на лекарства.