Международный журнал физической медицины и реабилитации
Открытый доступ

Абстрактный

Улучшение двигательного, сенсорного и функционального статуса при синдроме Гийена-Барре с использованием 4-аминопиридина

Джей М. Мейталер и Роберт С. Бруннер

Цель: Определить безопасность и эффективность перорального 4-аминопиридина при двигательной слабости, вызванной синдромом Гийена-Барре (СГБ), в соответствии с протоколом, одобренным FDA (IND No: 58 029). Учреждение: амбулаторный и стационарный реабилитационный центр третичной медицинской помощи, непосредственно прикрепленный к университетской больнице. Испытуемые: семь субъектов, которые не могли пройти более 200 футов без вспомогательных устройств и имели остаточную непрогрессирующую двигательную слабость из-за СГБ более чем через год после первоначального эпизода. Дизайн: субъекты были рандомизированы в двойную слепую, плацебо-контролируемую, перекрестную схему, которая включала две четырехнедельные группы лечения с однонедельным вымыванием. Средняя дозировка на 4 неделе составляла 30 миллиграммов (мг) в день. Набор данных: были оценены данные по двигательной силе с использованием традиционной 5-балльной двигательной шкалы и силы рукоятки. Различия во времени оценивались с помощью описательной статистики, анализа Фридмана, знакового рангового анализа Вилкоксона, ANOVA и парного t-критерия Стьюдента. Испытуемые оценивались на предмет дозы и побочных эффектов в соответствии с требованиями нашего одобренного FDA протокола (IND No: 58,029). Результаты: в течение четырех недель лечения средняя сила моторики нижних конечностей (LE) увеличилась с 3,2 SD ± 1,2 до 3,7 SD ± 1,0 (p < 0,0001), средняя сила моторики верхних конечностей (UE) увеличилась с 3,2 SD ± 1,2 до максимального значения 4,3 SD ± 0,9 (p = 0,0073), а сила захвата с двух сторон увеличилась с 8,2 фунта SD + 9,1 фунта до 12,2 фунта SD ± 9,1 фунта (p = 0,0243). Не было никаких статистических изменений в группе плацебо относительно силы моторики LE и UE или силы захвата на 4-й неделе (p>0,05). Только три лабораторных теста показали статистически значимое изменение, так как мочевая кислота изменилась с 6,4 до 6,5, SGOT выросла с 25,1 до 27,9, а гематокрит упал с 42,7 до 41,6. Ни один из этих результатов не был сочтен клинически значимым изменением. Не было никаких судорог и не было значительных изменений интервала Q-T ни у одного из субъектов. Три субъекта сообщили об усилении парестезии на 4-аминопиридин. Заключение: Это исследование фазы IIa показывает, что 4-аминопиридин в целом безопасен и может быть эффективен для улучшения двигательной функции субъектов с GBS. Дальнейшие исследования требуют определения его биологического периода полураспада, который, по-видимому, составляет более двух недель.