Журнал клеточной науки и терапии

Журнал клеточной науки и терапии
Открытый доступ

ISSN: 2157-7013

Абстрактный

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для лечения гемофилии А

Bilgimol C Joseph and Manjunath S Rao

Фактор VIII, один из самых сложных известных белков, играет важную роль в пути свертывания крови. Дефекты белка фактора VIII приводят к гемофилии А, тяжелому нарушению свертываемости крови. Фактор VIII, полученный из плазмы, или рекомбинантный фактор VIII широко использовался для лечения пациентов с гемофилией А. Ряд попыток генной терапии гемофилии А потерпел неудачу по различным неизвестным/малоизученным причинам, включая иммунное отторжение. Здесь рассматривается прогресс, достигнутый в создании моделей заболеваний на основе iPSC, и потенциал технологии iPSC для персонализированной медицины и клеточной терапии гемофилии А. Также кратко обсуждаются проблемы технологии iPSC.

Отказ от ответственности: Этот тезис был переведен с использованием инструментов искусственного интеллекта и еще не прошел рецензирование или проверку.
Top