Журнал клинических испытаний
Открытый доступ

Абстрактный

Изучение синтетических контролей с данными рандомизированных клинических испытаний в исследованиях ревматоидного артрита

Цзайлун Ван*, Чжуцин Юй, Су Чен, Ланью Чжан

Стоимость клинических исследований для разработки новых лекарств быстро растет. Эффективным подходом к снижению стоимости клинических испытаний является использование синтетической контрольной группы для замены параллельной контрольной группы. Синтетические контрольные группы обычно создаются с помощью методов, основанных на показателях склонности, из исторических или внешних контрольных данных на уровне пациента. Хотя существует много литературы, обсуждающей, как создавать синтетические контрольные группы, мало что известно о том, как синтетические контрольные группы работают по сравнению с параллельными контрольными группами в реальных клинических испытаниях. В этой статье мы берем реальное рандомизированное контролируемое клиническое испытание и создаем для него синтетическую контрольную группу, используя методы, основанные на показателях склонности, из контрольных данных в других рандомизированных клинических испытаниях. Цель состоит в том, чтобы продемонстрировать обоснованность использования синтетических контрольных групп, сравнив эффективность синтетических контрольных групп с параллельной контрольной группой.

Для создания синтетической контрольной группы применяются четыре метода на основе оценки склонности: стратификация, сопоставление, обратная вероятность взвешивания лечения и ковариационная корректировка. Наши результаты показывают, что синтетическая контрольная группа, созданная с помощью метода стратификации или сопоставления, может обеспечить оценку эффекта лечения, которая является такой же точной, как и оценка реального рандомизированного клинического испытания. Это предполагает хорошую возможность ускорить разработку лекарств с меньшими затратами. Мы рекомендуем использовать эти методы в клинических исследованиях для разработки лекарств, когда доступны данные контроля на уровне пациента из сопоставимых исторических рандомизированных клинических испытаний.