Журнал исследований костей
Открытый доступ

Абстрактный

Длительная ремиссия и показатели костного мозга у детей с тяжелой апластической анемией, иммуносупрессированных высокими дозами циклофосфамида

Хосе Карлос Хайме-Перес, Оскар Гонсалес-Льяно, Ольга Г. Канту-Родригес, Луис Хавьер Марфил-Ривера и Давид Гомес-Альмагер

Предыстория: Большинство случаев апластической анемии являются приобретенными и имеют аутоиммунную этиологию. Лечение пациентов, у которых отсутствует донор стволовых клеток, обычно состоит из двух курсов иммуносупрессии с антитимоцитарным глобулином плюс циклоспорин (АТГ/ЦСА), тогда как интенсивная иммуносупрессия, состоящая исключительно из высоких доз циклофосфамида (HDCY), успешно применялась в основном у взрослых, подробная долгосрочная информация о детях, получающих HDCY, отсутствует.

Пациенты и методы: Пятеро детей, страдающих тяжелой приобретенной апластической анемией и не имеющих донора стволовых клеток, совместимых с HLA, были подвергнуты иммуносупрессии с помощью высокодозного циклофосфамида (HDCY) в общей дозе 200 мг/кг в течение четырех дней. Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (G-CSF) вводился в дозе 5 мкг/кг/день до устойчивого восстановления количества нейтрофилов и тромбоцитов. Выжившие пациенты наблюдались в течение двенадцати лет, и в это время их костный мозг исследовался.

Результаты: Трое из пяти детей получили полную устойчивую гематологическую ремиссию. Текущий возраст — 17, 19 и 27 лет. После двенадцати лет наблюдения у двух пациентов нормальные гематологические показатели, без рецидивов, клональных или диспластических гематологических нарушений, их аспират костного мозга был морфологически нормальным, тогда как гистопатология трепанобиопсии костного мозга показала сниженное содержание клеток примерно до 60% от нормы. У одного пациента развилась миелодисплазия через 12 лет после HDCY, и в настоящее время он рассматривается для трансплантации костного мозга.

Выводы: Устойчивый долгосрочный трехлинейный кроветворение может быть восстановлен у детей, страдающих ТАА, с использованием HDCY в качестве единственного иммунодепрессанта; костный мозг не полностью восстановил свою нормальную клеточность через двенадцать лет после лечения, миелодисплазия может развиться более чем через десять лет после HDCY.