Разработка лекарств: открытый доступ
Открытый доступ

Абстрактный

О двухэтапном адаптивном бесшовном дизайне с подсчетом данных из разных периодов исследования в соответствии с распределением Вейбулла

Циншу Лу, ​​Шейн Чунг Чоу и Сиу Кеунг Цзе

В клинической разработке обычно рассматривается двухэтапный дизайн, объединяющий два отдельных исследования (например, исследование по определению дозы фазы II и подтверждающее исследование фазы III) в одно исследование. Цель двухэтапного дизайна заключается не только в сокращении времени между двумя исследованиями, но и в более эффективной оценке эффекта лечения. На практике одной из трудностей при использовании двухэтапного дизайна является то, что конечные точки исследования на разных этапах могут быть разными. Например, биомаркер (или одна и та же конечная точка исследования с разной продолжительностью) может рассматриваться на первом этапе, в то время как на втором этапе используется обычная конечная точка исследования. Согласно исследованиям, случай, когда обе конечные точки исследования являются непрерывными переменными с определенной корреляционной структурой. В этой статье наше внимание сосредоточено на случае, когда конечные точки исследования являются данными подсчета, которые получены на двух этапах с разными временными интервалами. Предлагается статистическая процедура для объединения данных, наблюдаемых на двух разных этапах. Кроме того, выводятся результаты проверки гипотез и расчета размера выборки для сравнения двух методов лечения на основе данных, наблюдаемых на двухэтапном дизайне.