Журнал клеточной науки и терапии
Открытый доступ

Абстрактный

pEPI для генной терапии Невирусные эписомы и их применение в соматической генной терапии

Claudia Hagedorn and Hans J. Lipps

В настоящее время в большинстве испытаний генной терапии используются векторы на основе вирусов из-за их высокой эффективности. Тем не менее, нельзя исключать риски безопасности, такие как трансформация клетки вирусными белками, инсерционный мутагенез или врожденные иммунные реакции. Основываясь на идее идеального вектора для генной терапии, который является высокоэффективным, но лишен этих рисков безопасности, невирусные векторные системы представляют собой привлекательную альтернативу. С созданием невирусного вектора pEPI на основе S/MAR в конце прошлого века был сделан первый шаг к невирусной генной терапии. Векторы на основе S/MAR не содержат никаких вирусных элементов, не интегрируются и демонстрируют стабильную экспрессию трансгена в целевой клетке или организме. В течение последнего десятилетия векторы на основе S/MAR были дополнительно улучшены и модифицированы и теперь находят широкое применение в фундаментальных исследованиях, а также становятся все более и более признанными в генно-терапевтических и клинических испытаниях.