Журнал клеточной науки и терапии
Открытый доступ

Абстрактный

Подавление РНК: подход к лечению β-талассемии

Urkude Vikas, Mishra Amit, Yadav Mahavir and Tiwari Archana

Талассемия — это наследственное заболевание крови, которое передается из поколения в поколение, представляет собой наиболее распространенную гемоглобинопатию. Она возникает из-за снижения или минимальной выработки гемоглобина. Повышенные уровни фетального гемоглобина (HbF) могут революционизировать тяжесть нарушений β-гемоглобина, таких как β-талассемия.
Совсем недавно были достигнуты значительные успехи в открытии критических генов-модификаторов, таких как BCL11A (В-клеточная лимфома 11A), главный регулятор HbF (фетального гемоглобина) и переключения гемоглобина. Понижение экспрессии или функции BCL11A с помощью siRNA или малых молекул может предложить новый терапевтический подход к направленной активации HbF во взрослых эритроидных клетках пациентов с β-талассемией и другими нарушениями β-гемоглобина. РНК-интерференция (РНКi) — это широко используемая процедура для анализа регуляции экспрессии генов в различных клетках, при которой целевая информационная РНК (мРНК) расщепляется малой интерферирующей комплементарной РНК (siRNA). Подавление РНК с прямой доставкой siRNA может использоваться для подавления экспрессии гена BCL11A. В этом обзоре обсуждается роль регуляции гена глобина при талассемии, РНК-интерференция и связанные с ней подходы, доступные для лечения пациентов с большой талассемией.