Химиотерапия: открытый доступ
Открытый доступ

Абстрактный

Различные системы одобрения аутологичных человеческих клеток и продуктов тканей

Яно К., Ватанабэ Н. и Ямато М.

Человеческие клетки и продукты тканей — это недавно классифицированные продукты, которые содержат, состоят из или получены из клеток или тканей, предназначенных для имплантации, трансплантации, инфузии или переноса в организм человека-реципиента. Человеческие клетки и продукты тканей делятся на аутологичные и аллогенные в зависимости от их происхождения. Поскольку другой продукт, изготовленный с использованием собственных лимбальных эпителиальных стволовых клеток пациента, был одобрен в качестве условного одобрения для терапевтического показания, которым является лечение взрослых пациентов с умеренным или тяжелым дефицитом лимбальных стволовых клеток в Европейском союзе, мы рассмотрели Европейский отчет об оценке общественности. Из десяти аутологичных человеческих клеток и продуктов тканей пять продуктов были оценены с использованием клинических данных с клиническим опытом, а также ретроспективного обсерваторского исследования или реестра или открытых клинических испытаний с небольшими субъектами, хотя для остальных продуктов были проведены сравнительные клинические испытания с контрольным лечением. В целом, аутологичные человеческие клетки и продукты тканей потребуют пострыночной, а не предрыночной оценки для пациентов, поскольку некоторые из этих показаний касаются орфанных заболеваний или опасных для жизни заболеваний. Однако другие продукты, предназначенные для восстановления хрящевых дефектов колена, лечения рака простаты или улучшения внешнего вида носогубных складок, оценивались с использованием сравнительных клинических данных. Что касается путей одобрения, ускоренного или обычного, оба пути одобрения доступны в США, ЕС и Японии. Ускоренные пути включают ускоренное одобрение и исключение для гуманитарных устройств в США, условное разрешение на рынок и разрешение на рынок при исключительных обстоятельствах в ЕС, а также условную/ограниченную по времени систему одобрения в Японии. Наш дополнительный обзор предполагает, что аутологичные человеческие клетки и продукты из тканей, одобренные с использованием ускоренного пути одобрения, потребуют оценки, ориентированной на пост-рынок, а не оценки, ориентированной на предпродажу.