Журнал клинических испытаний
Открытый доступ

Абстрактный

Эффективность и безопасность DVC1-0101 при перемежающейся хромоте, вторичной по отношению к заболеванию периферических артерий: протокол исследования рандомизированного исследования фазы IIb

Мичико Танака, Такуя Мацумото, Коичи Морисаки, Рёичи Кюраги, Юрико Фуджино, Куми Ёсида, Ёсикадзу Ёнемицу и Ёсихико Маэхара

1.1. Предыстория: Мы разработали новый вектор переноса генов на основе нетрансмиссивного рекомбинантного вируса Сендай, экспрессирующего ген человеческого фактора роста фибробластов-2 (DVC1-0101) для лечения заболевания периферических артерий. Было завершено открытое клиническое исследование фазы I/IIa с четырьмя дозами и эскалацией при критической ишемии конечностей. Мы пришли к выводу, что DVC1-0101 безопасен и хорошо переносится, а также привел к значительному улучшению функции конечностей. Мы представляем протокол следующего этапа нашего исследования.
1.2. Методы: Мы планируем провести клиническое исследование фазы IIb, которое будет рандомизированным, плацебо-контролируемым, параллельным дизайном, слепым с однократной дозой и одноцентровым клиническим исследованием в Японии. В это исследование будут включены 60 пациентов с диагнозом ЗПА с перемежающейся хромотой. Субъекты, соответствующие критериям отбора, будут рандомизированы для получения однократной дозы плацебо, 5 × 109 CIU/конечность DVC1-0101 или 1 × 109 CIU/конечность DVC1-0101, вводимой путем прямой внутримышечной инъекции. Продолжительность участия в этом исследовании для субъектов составит приблизительно 12 месяцев с девятью визитами. Первичными конечными точками являются оценка эффективности DVC1-0101 по сравнению с плацебо на пиковое время ходьбы, а также оценка безопасности и переносимости двух уровней дозировки DVC1-0101. Вторичные конечные точки: 1) оценить влияние DVC1-0101 на время наступления хромоты, измеренное с помощью теста на беговой дорожке, и качество жизни, измеренное с помощью опросника по нарушению ходьбы, 2) определить влияние DVC1-0101 на гемодинамику конечностей и 3) изучить фармакодинамику DVC1-0101 путем оценки биомаркеров.
1.3. Обсуждение: Результаты этого исследования дадут представление о потенциале DVC1-0101 для улучшения ходьбы. Результаты также помогут с дизайном возможного исследования III фазы.