Клиническая и экспериментальная кардиология
Открытый доступ

Абстрактный

Метаанализ и систематический обзор Мавакамтена — нового специфического для заболевания лечения гипертрофической обструктивной кардиомиопатии

Зиад Аффас*, Гаид Туза, Ровайд Туза, Саиф Аффас, Зейн Аззо, Али Шакир

Предыстория: Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) — распространенное генетическое заболевание сердца с предполагаемой распространенностью 1 на 200–500 случаев, которое представляет значительную угрозу для молодых людей и спортсменов. Генетическая основа ГКМП включает вариации последовательностей в нескольких генах, которые кодируют белки толстых и тонких сердечных миофиламентов, которые отвечают за сокращение сердечного саркомера. Патогенные мутации, вызывающие гипертрофическую кардиомиопатию, передаются по аутосомно-доминантному типу. ГКМП обычно подразделяется на обструктивную (около 70%) и необструктивную гипертрофическую кардиомиопатию. Клинические проявления ГКМП могут варьироваться от бессимптомной до лекарственно-рефрактерной прогрессирующей сердечной недостаточности. Мавакамтен — первый в своем классе препарат, ингибирующий миозин, который прогрессировал в исследованиях in vitro . Он показал многообещающие результаты у пациентов с симптоматической гипертрофической обструктивной кардиомиопатией.

Цели: Целью данного исследования было проведение систематической оценки и анализа результатов опубликованных и продолжающихся исследований терапии мавакамтеном для лечения ГКМП.

Методы: Базы данных PubMed, EMBASE, Clinicaltrials.gov и Medline были просмотрены по ключевым словам для существующей литературы по мавакамтену для лечения ГКМП. Перекрестные ссылки использовались для определения соответствия извлеченных статей и выявления предубеждений.

Результаты: В результате первоначального поиска по ключевым словам было найдено 1066 исследований. Затем эти статьи были подвергнуты критерию приемлемости для обеспечения соответствия целям обзора. Стратификация возможных публикаций выявила 9 исследований для включения в обзор, включая рандомизированные клинические испытания, клинические испытания и текущие испытания. Затем был проведен метаанализ вероятных результатов мавакамтена с использованием инструмента метаанализа Кокрейна, при этом результаты были визуализированы в виде лесных диаграмм и описательной таблицы.

Заключение: Лечение симптоматической обструктивной кардиомиопатии мавакамтеном значительно повлияло на первичные результаты, такие как улучшение градиента обструкции левого желудочка и увеличение пикового потребления кислорода, а также на вторичные результаты, такие как улучшение устойчивости к физическим нагрузкам, снижение классов NYHA, увеличение продолжительности жизни и улучшение общего качества жизни.